Генная терапия достигает зрелости

После почти 30 лет обещаний, омрачённых неудачами, генные терапии быстро становятся важной частью терапевтического арсенала для различных наследственных и приобретённых заболеваний человека. Генные терапии при наследственных иммунных расстройствах, гемофилии, заболеваниях глаза и нейродегенеративных болезнях, а также при лимфоидных злокачественных опухолях недавно получили статус одобренных препаратов в США и Европе или, как ожидается, в ближайшем будущем получат одобрение. В этом обзоре мы обсуждаем ключевые этапы развития генной терапии, сосредотачиваясь на прямом введении в организм вирусных векторов и на адаптивном переносе генетически модифицированных Т-клеток или гемопоэтических стволовых клеток. Мы также рассматриваем новые технологии редактирования генома, которые должны ещё больше расширить возможности и повысить эффективность подходов генной терапии.