Получение регистрационного удостоверения: путь Holoclar к статусу первого продукта на основе стволовых клеток, одобренного в Европейском союзе

Генная терапия, клеточная терапия и тканевая инженерия обладают потенциалом революционно изменить лечение заболеваний и повреждений. Получение регистрационного удостоверения для таких лекарственных препаратов передовой терапии (advanced therapy medicinal products, ATMP) требует строгой научной оценки Европейским агентством по лекарственным средствам; регистрационное удостоверение выдается только в том случае, если препарат соответствует жестким требованиям к качеству, безопасности и эффективности. Однако многие препараты передовой терапии предоставляются пациентам с использованием альтернативных механизмов, таких как схемы «госпитального исключения». Holoclar (аутологичные эпителиальные клетки роговицы человека, экспандированные ex vivo и содержащие стволовые клетки) — инновационный метод лечения ожогов глаз — является одним из немногих препаратов передовой терапии, получивших регистрационное удостоверение, и первым продуктом на основе стволовых клеток, получившим такое одобрение. В этом обзоре освещаются различия в стандартах между зарегистрированным и незарегистрированным лекарственным препаратом, а также подробно рассматривается, как производство Holoclar пришлось модернизировать для получения регистрационного удостоверения. В результате пациенты получают доступ к терапии, производимой в соответствии с высокими коммерческими стандартами и подкрепленной надежными клиническими данными о безопасности и эффективности. Stem Cells Translational Medicine 2018;7:146–154.