Технологический прогноз: передовые методы терапии на поздних стадиях клинических исследований, одобрение EMA или клиническое применение в рамках исключения для больниц

Обоснование: Обобщающий термин «лекарственные препараты передовой терапии» (ATMP) включает клеточные и генные терапии, а также продукты тканевой инженерии. После введения Регламента (ЕС) № 1394/2007 лишь несколько препаратов получили централизованное европейское регистрационное удостоверение. Цели: Цель настоящего исследования — представить обзор лекарственных препаратов передовой терапии, доступных в Европейском союзе либо на основании централизованного регистрационного удостоверения, либо в рамках национального исключения для больниц. Кроме того, представлен прогноз инновационных препаратов передовой терапии, находящихся на этапе одобрения EMA, а также проходящих клинические исследования III или IV фазы. Методы: Проведен систематический поиск литературы, включая «серую литературу» и обзоры баз данных, дополненный ручным поиском по заранее определенным поисковым терминам. Результаты: В настоящее время восемь препаратов передовой терапии доступны на основании централизованного регистрационного удостоверения. До 2020 года ожидается вывод на рынок еще шести препаратов. По меньшей мере 32 дополнительных препарата передовой терапии доступны в отдельных государствах — членах Европейского союза в рамках исключения для больниц. Еще 31 потенциальный кандидат в препараты передовой терапии был выявлен в инициированных промышленностью исследовательских проектах III фазы. Заключение: Лекарственные препараты передовой терапии все еще находятся на раннем этапе развития, однако постоянно совершенствуются. К 2020 году на рынке, как ожидается, будут доступны инновационные методы лечения дистрофии сетчатки, β-талассемии, склеродермии, серповидноклеточной анемии, адренолейкодистрофии и лейкоза.