Генная терапия гемопоэтическими стволовыми клетками с использованием лентивирусного вектора у пациентов с синдромом Вискотта—Олдрича

Генная терапия нового поколения. Немногие направления современной клинической науки вызывали столь высокие ожидания, как область генной терапии. Однако внедрение генной терапии в клиническую практику представляет значительные трудности, часто вследствие недостаточной экспрессии терапевтического гена у пациента или интеграции вектора доставки гена вблизи протоонкогенов, что может привести к лейкозу (см. обзор Verma). Biffi и соавт. (1233158, опубликовано онлайн 11 июля) и Aiuti и соавт. (1233151; опубликовано онлайн 11 июля) сообщают о прогрессе по обоим направлениям в исследованиях генной терапии с участием трех пациентов с метахроматической лейкодистрофией (MLD), нейродегенеративным заболеванием, и трех пациентов с синдромом Вискотта—Олдрича (WAS), иммунодефицитным заболеванием. Оптимизированные лентивирусные векторы использовали для введения функциональных генов MLD или WAS в гемопоэтические стволовые клетки (ГСК) пациентов ex vivo, после чего трансдуцированные клетки вводили пациентам обратно; затем за пациентами наблюдали в течение периода до 2 лет. В обоих исследованиях у пациентов наблюдалась стабильная приживляемость трансдуцированных ГСК и высокий уровень экспрессии функциональных генов MLD или WAS. Обнадеживает отсутствие признаков интеграции лентивирусного вектора вблизи протоонкогенов; лечение методом генной терапии остановило прогрессирование заболевания у большинства пациентов. Для дальнейшего подтверждения эффективности и безопасности потребуется более длительный период наблюдения.