Процедура госпитального исключения для одобрения лекарственных препаратов передовой терапии: недостаточно используемая возможность? На примере CAR-T-препарата ARI-0001

В феврале 2021 года лекарственный препарат передовой терапии (ATMP) ARI-0001 (CART19-BE-01), разработанный в Госпитале Клиник Барселоны (Испания), получил разрешение Испанского агентства лекарственных средств и медицинских изделий (AEMPS) в рамках процедуры госпитального исключения (HE) для лечения пациентов в возрасте >25 лет с рецидивирующим/рефрактерным (RR) острым лимфобластным лейкозом (ALL). Процедура HE, предусмотренная европейским регламентом, устанавливающим правовые основы для ATMP, предназначенных для вывода на рынок в ЕС, обеспечивает доступ к ATMP, изготовленным нерегулярно, в соответствии со стандартами качества, подобно индивидуально изготовленному препарату для конкретного пациента. Ее применение ограничено тем же государством — членом ЕС, в котором препарат был разработан, и больницей, действующей под ответственностью медицинского специалиста. Препараты передовой терапии, получившие разрешение по процедуре HE, должны соответствовать национальным требованиям к прослеживаемости и фармаконадзору, а также специальным стандартам качества. Процедура HE предоставляет возможность разрабатывать ATMP в тесном взаимодействии с клинической практикой, обеспечивая необходимое пациентам качество и быстрый доступ к терапии при более низкой стоимости по сравнению со стандартной процедурой регистрации. Однако предстоит преодолеть множество препятствий. В настоящей работе рассматриваются ключевые аспекты разработки и разрешения на применение ARI-0001 в контексте неоднородной реализации европейского регламента в государствах — членах ЕС.