Терапия Т-клетками с химерным антигенным рецептором при гематологических злокачественных новообразованиях и исходы, сообщаемые пациентами: обзор исследований по картированию доказательств

Включение показателей исходов, сообщаемых пациентами (patient-reported outcomes, PRO), в исследования терапии Т-клетками с химерным антигенным рецептором (CAR) имеет решающее значение для понимания влияния этого нового подхода с уникальной точки зрения пациента. Мы провели обзор исследований по картированию доказательств, чтобы систематизировать доступную литературу об использовании показателей PRO в исследованиях терапии CAR-Т-клетками у пациентов с гематологическими злокачественными новообразованиями, опубликованных в период с января 2015 года по июль 2022 года. Были выявлены 14 исследований, из которых 7 (50%) являлись ранними исследовательскими клиническими испытаниями, 6 (42,9%) — наблюдательными исследованиями, а 1 (7,1%) — пилотным исследованием. EQ-5D и PROMIS-29 были двумя наиболее часто применявшимися показателями PRO: они использовались соответственно в 6 (42,9%) и 5 (35,7%) исследованиях. Несмотря на различия в дизайне исследований, имеются данные об улучшении со временем после инфузии CAR-Т-клеток таких важных параметров, как физическое функционирование и утомляемость, по крайней мере у пациентов, ответивших на терапию. В целом выявленные в нашем обзоре исследования продемонстрировали дополнительную ценность оценки PRO в исследованиях терапии CAR-Т-клетками, поскольку она предоставляет новую информацию, дополняющую знания о безопасности и эффективности. Однако в будущих исследованиях предстоит ответить на ряд вопросов. Например, имеются ограниченные данные об опыте пациентов на важных этапах течения заболевания: только 4 (28,6%) и 5 (35,7%) исследований предоставили информацию о PRO в течение первых 2 недель после инфузии CAR-Т-клеток и после первого года соответственно. Настало время для более систематического внедрения высококачественной оценки PRO в будущие клинические испытания и в условиях реальной клинической практики у пациентов, получающих терапию CAR-Т-клетками.