Руководство для промышленности: показатели, сообщаемые пациентом (PRO): использование в разработке медицинских препаратов для обоснования утверждений в маркировке: проект руководства

Данное руководство описывает, как FDA оценивает инструменты, сообщаемые пациентом (PRO), используемые в качестве конечных точек эффективности в клинических испытаниях, и излагает текущее представление о том, как спонсоры могут разрабатывать и использовать результаты исследований, измеренные с помощью PRO-инструментов, для обоснования утверждений в одобренной маркировке продукта. Руководство не охватывает использование PRO-инструментов для целей, выходящих за рамки оценки утверждений, сделанных о лекарственном или медицинском продукте в его маркировке. Четкое рассмотрение вопросов обзора, идентифицированных в настоящем руководстве, может повысить эффективность обсуждений конечных точек со стороны спонсоров с FDA в процессе разработки продукта, упростить проверку адекватности PRO-конечных точек со стороны FDA и обеспечить оптимальную информацию о перспективе пациента относительно пользы лечения на момент одобрения продукта. PRO представляет собой измерение любого аспекта состояния здоровья пациента, полученное непосредственно от пациента (т. е. без интерпретации ответов пациента врачом или кем-либо еще). В клинических испытаниях PRO-инструмент может использоваться для оценки воздействия вмешательства на один или несколько аспектов состояния здоровья пациентов, далее именуемых PRO-концептами, варьирующих от чисто симптомных (реакция головной боли) до более сложных концепций (например, способность выполнять повседневные действия) и до чрезвычайно сложных концепций, таких как качество жизни, которое широко понимается как многодоменная концепция с физическими, психологическими и социальными компонентами. Данные, полученные с помощью PRO-инструмента, могут служить доказательством преимуществ лечения с точки зрения пациента; однако для того, чтобы эти данные имели смысл, должны быть доказательства того, что PRO-инструмент эффективно измеряет конкретную изучаемую концепцию. Как правило, результаты, измеренные PRO-инструментами, могут использоваться для обоснования утверждений в одобренной маркировке продукта, если эти утверждения выведены из адекватных и хорошо контролируемых исследований, которые используют PRO-инструменты, надежно и валидно измеряющие соответствующие концепции. Глоссарий определяет многие термины, используемые в настоящем руководстве. В частности, термин инструмент относится к фактическим вопросам или элементам, содержащимся в анкете или плане интервью, вместе со всей дополнительной информацией и документацией, поддерживающими использование этих элементов для получения PRO-меры (например, обучение интервьюеров и инструкции, руководство по оценке и интерпретации). Термин концептуальная структура относится к тому, как элементы группируются в соответствии с подконтцептами или доменами (например, элемент walking without help может быть сгруппирован с другим элементом, walking with difficulty, в домене передвижения, а передвижение может быть далее сгруппировано в концепцию физической способности). Руководящие документы FDA, включая настоящее руководство, не устанавливают юридически обязательных обязанностей; вместо этого руководства описывают текущие представления Агентства по теме и должны рассматриваться только как рекомендации, если не указаны конкретные нормативные или статутные требования. Использование слова should в руководящих документах Агентства означает, что нечто предлагается или рекомендуется, но не требуется. Первое опубликование проекта руководства Управлением по контролю за продуктами и лекарствами — февраль 2006 г.