Достижения в терапевтическом редактировании генома с помощью CRISPR/Cas9

Целенаправленные нуклеазы широко используются в качестве инструментов для редактирования генома. Два года назад нуклеаза Cas9, ассоциированная с кластеризованными регулярно межпространственными короткими палиндромными повторами (CRISPR), была применена впервые, и с тех пор в значительной степени революционизировала эту область. Огромный успех инструмента редактирования генома CRISPR/Cas9 обусловлен принципом простоты проектирования направляющей РНК, которая направляет Cas9 к требуемому участку ДНК, а также высокой специфичностью и эффективностью разрывов ДНК, создаваемых CRISPR/Cas9. В нескольких недавних исследованиях CRISPR/Cas9 успешно использовали для модуляции вызывающих болезни аллелей in vivo в животных моделях и ex vivo в соматических и индуцированных плюрипотентных стволовых клетках, что вселяет надежду на терапевтическое редактирование генома в клинике. В этом обзоре мы суммируем и обсуждаем такие преклинические отчеты по генной терапии с использованием CRISPR/Cas9.